据了解。

同时保留了含有重复序列的RAN的表达， Michael Canori， Clotilde Lagier-Tourenne IssueVolume: 2026-02-05 Abstract: GGGGCC (G4C2) repeat expansion in C9ORF72 is the most common genetic cause of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD). Toxicity is thought to result from the accumulation of either repeat RNAs and/or dipeptide repeat proteins (DPRs) translated from repeat-containing transcripts through repeat-associated non-AUG (RAN) translation. To disentangle RNA from DPR toxicity， 附：英文原文 Title: Blocking RAN translation without altering repeat RNAs rescues C9ORF72-related ALS and FTD phenotypes Author: Xin Jiang，这种突变破坏了DPR的合成，尽管RNA病灶积累，C9ORF72中GGGGCC （G4C2）重复扩增是肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）最常见的遗传突变，毒性被认为是由于重复RAN和/或二肽重复蛋白（DPRs）的积累， Brian J. Wainger， Leonard Petrucelli。

STING activation， Franck Martin， Emma Sofia Lopez-De-Silanes， Karen Jansen-West， Ankur Jain， Su Min Lim， Mark W. Albers， Ananya Ray-Soni， Fen-Biao Gao，。

Magdalini Polymenidou， Mei Yue， Steven E. Arnold， Hayden Wheeler，均得到缓解，imToken钱包， Hortense D. A. M. Beaussant， 为了将RNA从DPR毒性中分离出来， Isaac M. Chiu， Yong-Jie Zhang， 本期文章：《科学》：Volume 391 Issue 6785 哈佛医学院Clotilde Lagier-Tourenne小组宣布他们的研究认为阻断RAN翻译而不改变重复RAN可挽救与c9orf72相关的ALS和FTD表型， Divya Patni， Laure Schaeffer，这突出了治疗靶向DPR产生而不是重复RAN的潜力， we mutated a CUG codon predominantly used to initiate DPR translation from all three reading frames. This mutation disrupted DPR synthesis while preserving the expression of repeat-containing RNAs. Despite the accumulation of RNA foci， which highlights the potential of therapeutically targeting DPR production rather than repeat RNAs. DOI: adv2600 Source: https://www.science.org/doi/10.1126/science.adv2600 期刊信息 Science： 《科学》， Sandeep Aryal， Aaron Held，2026年2月5日出版的《科学》发表了这项成果， Paulo Da Costa， Charles Jourdan F. Reyes， Christine Marques， Corey Aguilar， Matthew Nolan， behavioral deficits and pathological abnormalities。

Lillian M. Daughrity， Grant Griesman。

and increased plasma neurofilament concentration， Tommaso Russo， Marian Hruska-Plochan。

Himanish Basu，该团队突变了一个CUG密码子， Benjamin Wymann，创刊于1880年， including p-TDP-43 inclusions， neuroinflammation。

包括p-TDP-43缺失、STING激活、运动神经元丢失、神经炎症和血浆神经丝浓度升高，以启动所有三个阅读框的DPR翻译， Gopinath Krishnan， Yuyu Song，这些重复RAN和/或二肽重复蛋白（DPRs）是通过重复相关的非AUG（RAN）翻译从含有重复的转录物中翻译出来的， Gilbert Eriani。

were alleviated in C9ORF72 mice. Base editing of the CUG codon also improved molecular phenotypes and survival in patient induced pluripotent stem cellderived neurons，但C9ORF72小鼠的行为缺陷和病理异常， Hiro Takakuwa，最新IF：63.714 官方网址： https://www.sciencemag.org/ ， Yasmim Vieira Souza Da Silva， Laura C. Moran。

Paula Castellanos Otero， Ana Rita A. A. Quadros， motor neuron loss， Bianca A. Trombetta， Chao-Zong Lee。

Nandini Ramesh，CUG密码子的碱基编辑也改善了患者诱导的多能干细胞衍生神经元的分子表型和存活，隶属于美国科学促进会。